临床儿科杂志 ›› 2017, Vol. 35 ›› Issue (6): 450-.doi: 10.3969/j.issn.1000-3606.2017.06.013
江璐, 唐韩云, 闵月, 李晓忠
JIANG Lu, TANG Hanyun, MIN Yue, LI Xiaozhong
摘要: 目的 探讨托珠单抗对儿童寡肌病性皮肌炎合并肺间质病变的疗效。方法 回顾分析2例寡肌病性皮肌炎 合并肺间质病变患儿的临床特点及治疗与预后,并复习相关文献。结果 男女各1例,女性患儿10岁11个月、男性患儿8 岁5个月,起病时均有气促,但无肌肉损害的临床表现;均有典型皮疹,但肌力及肌张力正常。实验室检查以血清铁蛋白、 乳酸脱氢酶、谷氨酸氨基转移酶及天冬氨酸氨基转移酶升高为主,肌酸肌酶除首次入院时稍高,复查始终在正常范围。高 分辨CT示肺间质病变。临床诊断为寡肌病性皮肌炎合并肺间质病变。女性患儿经大剂量激素、环磷酰胺、环孢素、吡菲尼 酮及丙种球蛋白等治疗无效死亡。男性患儿在常规激素治疗的基础上,加用托珠单抗(240 mg/次, 2次),病情稳定,随访 复查各指标均在正常范围内。结论 儿童寡肌病性皮肌炎临床表现以及实验室检查结果不典型,死亡发生率高。联合托 珠单抗治疗有效。